今年2月28日是第19個國際罕見病日，旨在提升社會對各類罕見疾病的關注與認知。重癥肌無力是一種慢性自身免疫性疾病，主要分為眼肌型和全身型。2018年，全身型重癥肌無力被納入國家第一批罕見病目錄。該病病程長、易復發(fā)，嚴重影響患者的日常生活和工作，急性加重時亦可危及生命。

　　面對這一疾病，吉林大學白求恩第一醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師鄧暉強調，規(guī)范治療是基礎。急性期癥狀緩解后，患者應堅持足療程的鞏固治療，降低復發(fā)風險；對于非急性期患者，應力求盡早實現雙達標——既要控制好癥狀，又要最大限度減少藥物副作用，從而更快、更好地回歸正常生活。

　　急性期出院后防復發(fā)，鞏固治療是關鍵

　　臨床上，有些患者在急性發(fā)作住院、癥狀好轉出院后，感覺身體恢復了，便自行停藥。

　　“這其實很危險?！编嚂熤赋?，急性發(fā)作后出院的一年內，仍是復發(fā)高危期。表面上癥狀緩解了，但免疫紊亂尚未完全恢復，身體對感染的抵抗力仍比較弱。一次普通的感冒都可能像導火索一樣，再次誘發(fā)疾病活動。因此，出院后要在醫(yī)生指導下進行鞏固治療。例如，使用FcRn拮抗劑艾加莫德鞏固治療半年，降低復發(fā)風險。鄧暉還強調，每位患者的病情不同，治療方案必須遵醫(yī)囑，切勿自行停藥。

　　重癥肌無力的一大特點是癥狀容易反復、時好時壞。出院回家后，患者怎樣才能知道病情控制得如何？

　　鄧暉建議，患者可以每周在家做一次MG-ADL評估。這是一個自評量表，只需要回答幾道選擇題，就能直觀看出自己在說話、咀嚼、吞咽、呼吸等8項日常能力上的情況。復診時，把自評結果拿給醫(yī)生看，能幫助醫(yī)生更準確地判斷病情變化。該評分越低越好，0分或1分是理想的“達標”狀態(tài)，說明近期癥狀控制得不錯；如果分數較之前升高超過2分，就提示病情可能有波動，應盡快聯(lián)系醫(yī)生。

　　生活品質被打折？“雙達標”宜早不宜遲

　　在重癥肌無力的治療中，僅僅控制住病情是不夠的?！吨袊匕Y肌無力診斷和治療指南(2025版)》強調了治療目標：患者應追求“雙達標”。

　　通俗理解，第一重“達標”是癥狀控制，即最大限度實現疾病緩解、控制住癥狀；第二重“達標”是副作用控制，即盡可能減少藥物副作用，提高生活質量。該指南特別明確，對于常用激素的患者，每日劑量降至5至10毫克，才算達到安全范圍。

　　“治療不僅要追求‘雙達標’，更要盡早實現‘雙達標’，這樣患者才能更快地回歸高質量的生活?！编嚂熣f。

　　現實中，一部分處于非急性期的患者，長期依賴膽堿酶抑制劑、糖皮質激素或免疫抑制劑等傳統(tǒng)藥物，雖然控制住了部分癥狀，但仍面臨療效不夠理想、副作用影響生活等問題。

　　研究顯示，MG-ADL評分每升高一分，病情惡化的風險就會增加13%。每日激素劑量維持在10毫克以上，長期也會增加不良反應的發(fā)生率。鄧暉建議，非急性期患者不應安于現狀，應在醫(yī)生指導下積極探索更優(yōu)的治療方案，改變被疾病束縛的“生存劇本”，贏回本該擁有的給力人生。