“推動規(guī)律替代治療：構建血友病全生命周期主動管理”媒體沙龍近日在京舉行。與會專家指出，我國血友病診療理念正發(fā)生根本轉變，從被動的“按需治療”轉向主動的“全程管理”，從“出血后才處理”邁向“日常主動維護”。

　　長期以來，我國血友病治療多采用“按需治療”模式，即在出血發(fā)生后才進行干預，導致患者長期面臨較高的致殘風險。中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任楊仁池透露，我國血友病A型患者接受規(guī)律治療的比例僅為16.22%，B型患者比例更低，超過八成患者仍處于被動應對狀態(tài)，不少患者因診斷延遲，已錯過早期干預的關鍵窗口，關節(jié)出現(xiàn)不可逆損傷。

　　楊仁池說，最新發(fā)布的《血友病治療中國指南(2025年版)》已明確將“規(guī)律替代治療”確立為所有重型及反復出血患者的治療基石，旨在通過定期干預維持正常關節(jié)功能，實現(xiàn)關節(jié)保護、幫助患者真正回歸社會。

　　在治療技術層面，首都醫(yī)科大學附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任吳潤暉表示，非因子療法等創(chuàng)新手段正在顯著改善患者的生活質(zhì)量。這類療法可使患者擺脫每年上百次的靜脈注射，轉向頻率更低、操作更便捷的皮下給藥。

　　吳潤暉指出，這不僅意味著許多患者能夠回歸家庭治療，減少頻繁往返醫(yī)院的奔波。更重要的是，治療方式的優(yōu)化與療效的提升，正幫助患者逐漸擺脫病恥感，讓患者的治療需求從基礎的“避免死亡與殘疾”，逐步轉變?yōu)椤跋窠】等艘粯痈哔|(zhì)量生活、回歸社會”。根據(jù)《血友病治療中國指南(2025年版)》，非因子療法可用于規(guī)律治療，推動血友病診療目標從“保生存”向“保功能、促回歸”全面演進。

　　吳潤暉還表示，未來AI技術將成為支持居家患者實現(xiàn)精準治療的關鍵工具，能在個體化劑量調(diào)整、出血應急處理等場景中提供實時輔助，提升居家治療的安全性與管理效率。

　　從藥物經(jīng)濟學角度分析，中國藥學會藥物經(jīng)濟學專委會委員王海銀指出，規(guī)律治療雖然增加了直接藥物成本，但能有效避免因關節(jié)損壞等并發(fā)癥產(chǎn)生的長期巨額醫(yī)療支出。研究顯示，對中國成人患者而言，規(guī)律治療每多獲得一個質(zhì)量調(diào)整生命年(QALY)，其增量成本低于1倍人均GDP，屬于具有經(jīng)濟性的醫(yī)療方案。同時，該模式有望將患者年均誤工天數(shù)從55天大幅降低，推動患者角色從“被照護者”向“社會貢獻者”轉變，釋放其生產(chǎn)潛力。

　　王海銀同時指出，目前成人血友病的年治療費用仍處于較高水平，對醫(yī)保體系和患者家庭構成一定負擔。他呼吁醫(yī)保政策持續(xù)創(chuàng)新，考慮針對罕見病用藥探索建立多元化的支付機制，并對弱勢群體給予適當傾斜。此外，他認為業(yè)界應繼續(xù)推動基因治療等更具突破性、依從性更優(yōu)的療法研發(fā)，同時努力控制治療成本，讓創(chuàng)新成果惠及更廣泛的患者群體。(完)